Daraxonrasib, la pillola contro il tumore al pancreas ha l'ok dell'Ema: sopravvivenza media da 6,7 a 13,2 mesi

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Il comitato per i medicinali umani dell’Ema, l’agenzia europea del farmaco, ha raccomandato il 15 ottobre 2026 l’autorizzazione di daraxonrasib, nome commerciale Rasonque, contro il tumore al pancreas metastatico. È una compressa da prendere una volta al giorno che blocca le proteine RAS, e nello studio di fase 3 ha quasi raddoppiato la sopravvivenza rispetto alla chemioterapia. Ora decide la Commissione europea, poi tocca all’Aifa.

La notizia conta perché il tumore al pancreas è uno dei più letali e da decenni non vede cure nuove davvero efficaci. La nostra posizione è netta: la scienza ha fatto la sua parte, con 4 decenni di studi e uno studio controllato su centinaia di pazienti, e l’Ema ha chiuso la valutazione in meno di 150 giorni. Adesso il rischio è tutto italiano. Se l’Aifa segue i tempi abituali, i malati italiani aspetteranno il 2027 o oltre. Per chi ha una sopravvivenza media di pochi mesi, un anno di pratiche non è burocrazia: è la differenza tra ricevere il farmaco e non riceverlo.

Cosa ha deciso l’Ema il 15 ottobre

Il Chmp, cioè il comitato scientifico dell’Ema, ha dato parere positivo a Rasonque come terapia da sola per adulti con adenocarcinoma del pancreas metastatico già trattati con almeno una terapia precedente. Il farmaco sarà disponibile in compresse da 100 e 150 milligrammi. L’Ema ha scritto che per questi pazienti le opzioni sono poche e la prognosi è scarsa, e che la chemioterapia standard ha efficacia limitata e tossicità pesante.

Il punto che merita attenzione è il metodo. L’Ema ha usato una revisione a fasi, iniziata a luglio 2026 ancora prima che l’azienda consegnasse il dossier completo, dentro un progetto chiamato Cancer Medicines Pathfinder che seleziona i farmaci più urgenti. Risultato: valutazione chiusa in meno di 150 giorni, contro i 210 giorni attivi e circa un anno complessivo di una procedura normale. Il farmaco aveva ricevuto la designazione di medicinale orfano il 20 aprile 2026. Il richiedente è Revolution Medicines Netherlands, filiale europea dell’azienda californiana che lo ha sviluppato.

Come funziona la pillola che blocca le proteine RAS

Le proteine RAS sono interruttori dentro le cellule. Quando una mutazione li blocca in posizione accesa, la cellula si moltiplica senza controllo e non muore quando dovrebbe. Nel tumore del pancreas questo guasto è presente in più di 9 casi su 10, quasi sempre nel gene KRAS.

Daraxonrasib è una piccola molecola chimica che si aggancia alla forma attiva di RAS e la spegne. Lo fa in modo ampio, cioè su diverse mutazioni insieme, e per questo la Fda lo ha definito il primo farmaco anti-RAS ad ampio spettro per il tumore del pancreas. Un fatto va detto una volta sola, perché in rete circola l’idea che si tratti di un vaccino: non lo è. È un inibitore, una compressa che si assume per bocca ogni giorno, con un meccanismo che non ha nulla a che vedere con un vaccino.

I numeri dello studio RASolute 302 e gli effetti collaterali

Il via libera europeo poggia sullo studio di fase 3 RASolute 302, presentato al congresso americano di oncologia Asco a giugno 2026 e pubblicato a maggio sul New England Journal of Medicine. I pazienti, tutti con malattia metastatica e già trattati con una prima chemioterapia, sono stati divisi a sorte tra daraxonrasib e la chemioterapia standard.

Sopravvivenza media: 13,2 mesi con daraxonrasib contro 6,7 mesi con la chemioterapia.
Vivi a un anno: 53,2% con il nuovo farmaco contro 17,3% con la chemioterapia, secondo i dati diffusi dalla Fondazione Umberto Veronesi.
Anche il tempo senza peggioramento della malattia è risultato più lungo.

Per capire la misura: su 100 pazienti trattati con la chemioterapia, dopo un anno ne restano in vita 17. Con la pillola ne restano 53. Non è una guarigione, e nessuno serio lo dice. È il raddoppio del tempo di vita in una malattia che fino a ieri non concedeva quasi nulla.

Gli effetti collaterali esistono e l’Ema li elenca: i più frequenti sono eruzioni cutanee, diarrea, infiammazione della bocca, nausea e vomito. Sono effetti gestibili in gran parte dei casi, ma reali, ed è giusto che chi legge li conosca. Vanno confrontati con quelli della chemioterapia di seconda linea, che l’Ema stessa definisce di tossicità sostanziale.

Chi può prenderlo e chi no

Qui va corretta una convinzione diffusa, cioè che il farmaco serva a pochissimi. L’indicazione europea è precisa: adulti con tumore del pancreas metastatico, dopo almeno una terapia precedente. Non è approvato per la prima linea, né per la malattia non metastatica, né per altri tumori con mutazione RAS. Ma il tumore del pancreas viene scoperto in fase avanzata in circa 8 casi su 10, secondo i dati diffusi dall’azienda produttrice, e la quasi totalità ha la mutazione RAS. In Europa le diagnosi sono circa 147.000 l’anno; in Italia il rapporto I numeri del cancro di Aiom conta quasi 15.000 nuovi casi l’anno, più di 40 al giorno. La platea non è una nicchia. Studi su prima linea e su altri tumori sono in corso, anche in centri italiani come il Policlinico Gemelli e il San Raffaele, ma i risultati non ci sono ancora.

Quarant’anni di bersaglio impossibile

Il gene RAS mutato è stato identificato nei tumori umani nel 1982. Da allora e per quasi 40 anni i ricercatori lo hanno definito undruggable, cioè impossibile da colpire con un farmaco: la proteina è liscia, senza tasche dove agganciare una molecola. La prima crepa è arrivata nel maggio 2021, quando la Fda ha approvato sotorasib contro una sola mutazione di KRAS nel tumore del polmone. Daraxonrasib fa un passo più lungo: colpisce più mutazioni insieme e lo fa nel tumore dove RAS conta di più.

Negli Stati Uniti la Fda ha approvato Rasonque il 26 agosto 2026, con mesi di anticipo sulla scadenza prevista, come ha dichiarato la stessa agenzia nel comunicato di approvazione. Chi sostiene che la medicina ufficiale non mantenga le promesse ha davanti un fatto documentato: un obiettivo dichiarato irraggiungibile per 4 decenni oggi è una compressa approvata in America e raccomandata in Europa.

Quando arriva in Italia: le tappe e la contraddizione

Il parere del Chmp non è ancora un’autorizzazione. La decisione spetta alla Commissione europea, che di norma arriva entro un paio di mesi. Dopo quella firma il farmaco è autorizzato in tutta l’Unione, ma in Italia non è ancora rimborsato: serve la trattativa sul prezzo tra l’Aifa e l’azienda, e solo alla fine il farmaco entra nella fascia a carico del Servizio sanitario.

La contraddizione sta nei tempi. L’Ema ha dimostrato che si può valutare un farmaco in meno di 150 giorni senza abbassare gli standard. Chiara Cremolini, oncologa dell’Aiom, in un’intervista del 20 ottobre ha indicato nel 2027 l’ok dell’Aifa. L’indicatore W.A.I.T. della federazione europea dell’industria farmaceutica, Efpia, misura da anni per l’Italia un’attesa media superiore all’anno tra l’autorizzazione europea e la disponibilità reale, mentre la Germania resta sotto i 6 mesi. Con una sopravvivenza media di 6,7 mesi in chemioterapia, un anno di attesa italiana vale più della vita residua di molti pazienti.

Gli strumenti per non aspettare esistono già e sono leggi dello Stato. La legge 648 del 1996 consente al Servizio sanitario di coprire un farmaco non ancora autorizzato in Italia se è già approvato in un altro Paese o ha concluso studi avanzati, quando manca un’alternativa valida: daraxonrasib ha entrambi i requisiti dal 26 agosto. Il decreto del 7 settembre 2017 regola l’uso compassionevole, con il farmaco fornito gratis dall’azienda. Il decreto Balduzzi del 2012 fissa all’Aifa un termine di 100 giorni per valutare i farmaci innovativi. E il fondo per i farmaci oncologici innovativi, 500 milioni di euro l’anno, serve esattamente a pagare medicinali come questo.

Cosa chiediamo all’Aifa e al ministero della Salute

Chiediamo all’Aifa di inserire daraxonrasib nella lista della legge 648 subito, senza attendere la fine della trattativa sul prezzo, così che gli oncologi possano prescriverlo a carico del Servizio sanitario dal giorno della firma della Commissione europea. Chiediamo che la valutazione di innovatività e la negoziazione si chiudano entro i 100 giorni che la legge già prevede, e non nel 2027 inoltrato. Chiediamo al ministero della Salute di pubblicare un calendario con le tappe e le date, in modo che pazienti e medici sappiano cosa aspettarsi. All’azienda chiediamo un prezzo che non trasformi il fondo per i farmaci innovativi in un ostacolo.

L’Europa ha valutato questa compressa in meno di 150 giorni; l’Italia non ha nessuna scusa per metterci un anno.