Daraxonrasib, tumore al pancreas: sì dell'Ema alla compressa che porta la sopravvivenza da 6,7 a 13,2 mesi

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Il Chmp, il comitato per i medicinali a uso umano dell’Ema, ha dato parere positivo il 15 ottobre 2026 al daraxonrasib per il tumore al pancreas metastatico. La compressa, prodotta dall’azienda statunitense Revolution Medicines con il nome commerciale Rasonque, è indicata per gli adulti già trattati con almeno una terapia. L’ultima firma spetta alla Commissione europea.

Questa notizia conta perché il tumore al pancreas è il più letale tra i grandi tumori e da decenni non vedeva un passo avanti di questa misura. Nello studio di fase 3 la sopravvivenza mediana è passata da 6,7 a 13,2 mesi. L’Europa ha chiuso la sua valutazione in tempi rapidi. Ora il rischio vero è italiano: la legge dà all’Aifa 100 giorni per i farmaci di eccezionale rilevanza, ma in media i nuovi medicinali arrivano ai pazienti dopo oltre un anno. Per noi non ci sono alternative: quei 100 giorni vanno rispettati.

Cosa ha deciso l’Ema e cosa manca per l’autorizzazione

Il parere del Chmp raccomanda l’autorizzazione all’immissione in commercio del daraxonrasib in monoterapia, cioè da solo, per i pazienti adulti con adenocarcinoma del pancreas metastatico che hanno già ricevuto almeno una terapia sistemica. L’adenocarcinoma è la forma più comune di tumore del pancreas, oltre 9 casi su 10.

Il parere non è ancora l’autorizzazione. La decisione finale tocca alla Commissione europea, che nelle procedure centralizzate di norma si pronuncia entro 67 giorni dal parere del comitato. Se arriva il via libera, vale in tutti i 27 Paesi dell’Unione più Islanda, Norvegia e Liechtenstein.

Revolution Medicines ha spiegato che la revisione è stata accelerata con un esame a fasi dentro il progetto Cancer Medicines Pathfinder dell’Ema, riservato ai farmaci che rispondono a un bisogno medico ancora senza risposta. In Europa il daraxonrasib ha anche lo status di farmaco orfano per il tumore del pancreas.

I numeri dello studio RASolute 302

Il parere si basa sullo studio di fase 3 RASolute 302, condotto su 500 pazienti con tumore al pancreas metastatico già trattati con una prima linea di chemioterapia. Metà ha ricevuto il daraxonrasib, una compressa da 300 milligrammi una volta al giorno. L’altra metà ha ricevuto la chemioterapia scelta dal medico.

I risultati principali, annunciati dall’azienda il 13 aprile 2026 e presentati a giugno al congresso dell’Asco, la società americana di oncologia clinica, dal ricercatore Brian Wolpin del Dana-Farber Cancer Institute di Boston:

Sopravvivenza mediana: 13,2 mesi con il daraxonrasib contro 6,7 mesi con la chemioterapia. Il rischio di morte si riduce del 60 per cento.
Tempo senza peggioramento della malattia: 7,2 mesi contro 3,6.
Tumori che si riducono: 33,2 per cento dei pazienti contro 11,8 per cento nel gruppo con mutazione RAS G12.
Effetti collaterali gravi legati alla cura: 43,6 per cento contro 57,5 per cento. Ha sospeso la cura per gli effetti indesiderati l’1,2 per cento dei pazienti con la compressa contro l’11,2 per cento con la chemioterapia.

Un’analisi successiva, con più tempo di osservazione, ha misurato una sopravvivenza mediana di 12,4 mesi contro 6,7. Il beneficio resta quindi sostanziale. Per capire il peso di questi numeri serve un paragone: con la chemioterapia di seconda linea, metà dei pazienti non arriva a 7 mesi. Con la compressa, metà supera l’anno. In questo tumore nessun farmaco aveva mai ottenuto un risultato simile in uno studio di fase 3.

Perché colpire RAS cambia la storia di questo tumore

Il daraxonrasib è il primo inibitore di RAS approvato per il tumore del pancreas. RAS è una famiglia di proteine che, quando il gene corrispondente è mutato, spinge le cellule a moltiplicarsi senza freni. Nel tumore del pancreas la mutazione del gene KRAS è presente nella grande maggioranza dei casi.

I farmaci anti-RAS già esistenti, approvati per alcuni tumori del polmone e del colon, colpiscono una sola mutazione, la G12C, rara nel pancreas. Il daraxonrasib invece blocca diverse forme della proteina, mutate e non. Per questo nello studio ha funzionato anche nei pazienti senza una mutazione RAS identificata. È il primo farmaco di questo tipo, detto pan-RAS, approvato per un tumore.

Negli Stati Uniti la Fda, l’agenzia del farmaco americana, lo ha approvato nell’agosto 2026 con un’indicazione un po’ più ampia: anche per i pazienti che non possono ricevere una chemioterapia con più farmaci.

Il tumore al pancreas in Italia: 13.585 diagnosi e 1 vivo su 10 a 5 anni

L’Aiom, l’associazione italiana di oncologia medica, ha contato 13.585 nuove diagnosi nel 2024, divise quasi a metà tra uomini e donne. È come se ogni giorno si ammalassero 37 persone. La sopravvivenza netta a 5 anni è intorno all’11 per cento negli uomini e al 12-13 per cento nelle donne, la più bassa tra tutti i tumori maligni.

Il motivo è che la malattia viene scoperta quasi sempre tardi, quando l’operazione non è più possibile e il tumore ha già dato metastasi. Sono proprio questi i pazienti a cui si rivolge il daraxonrasib, dopo il fallimento della prima chemioterapia. In Italia parliamo ogni anno di diverse migliaia di persone.

La legge italiana dice 100 giorni, la pratica dice oltre un anno

Qui sta la contraddizione che ci riguarda. Il decreto-legge 158 del 2012, il cosiddetto decreto Balduzzi, convertito nella legge 189 del 2012, stabilisce all’articolo 12 che l’Aifa valuti in via prioritaria, entro 100 giorni dalla domanda, i farmaci orfani e quelli di eccezionale rilevanza terapeutica e sociale. Lo stesso articolo permette all’azienda di presentare la domanda di prezzo e rimborso prima ancora della decisione della Commissione europea.

La stessa norma prevede che un farmaco autorizzato in Europa entri subito nella classe C non negoziata, la cosiddetta C(nn): disponibile, ma a carico di chi lo compra, finché l’Aifa non chiude la trattativa sul prezzo. Per un malato con pochi mesi davanti, questa attesa è il problema.

I dati sull’attesa reale sono noti. L’indicatore Wait della Efpia, la federazione europea delle industrie farmaceutiche, misura da anni per l’Italia un tempo medio superiore all’anno tra l’autorizzazione europea e la disponibilità effettiva di un nuovo farmaco. In Germania, dove il medicinale si usa subito e il prezzo si tratta dopo, bastano circa 4 mesi. Gli strumenti per fare presto esistono già: la legge di bilancio 2017 ha creato un fondo dedicato ai farmaci oncologici innovativi, e la legge 189 del 2012 obbliga le Regioni a rendere disponibili subito i farmaci innovativi, senza attendere i prontuari locali.

Il confronto con l’Europa smonta un luogo comune. I risultati dello studio sono stati annunciati ad aprile e il parere dell’Ema è arrivato a ottobre, sei mesi dopo. Il collo di bottiglia, se ci sarà, non sarà a Bruxelles ma a Roma e nelle Regioni.

Cosa devono fare Aifa, azienda e ministero

La richiesta è semplice. L’Aifa apra la procedura prioritaria dei 100 giorni appena arriva il dossier e riconosca l’innovatività, se la sua valutazione conferma i dati dello studio. Revolution Medicines presenti subito la domanda di prezzo e rimborso in Italia, come il decreto Balduzzi consente, senza aspettare la firma della Commissione. Il ministero della Salute vigili perché nessuna Regione aggiunga mesi con passaggi locali che la legge già vieta.

Restano due cose che non sappiamo: il prezzo che l’azienda chiederà e l’esito della trattativa. Su entrambe seguiremo la pratica tappa per tappa. Un punto però è già chiaro: per un paziente con tumore al pancreas metastatico, ogni mese di burocrazia vale quanto un mese di vita. Cento giorni sono la legge, non una cortesia.